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基因治疗+基因编辑

长读长 HiFi 测序助力基因治疗研究

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基因治疗解决方案

高精准度 HiFi 测序助力研究人员全面发现、构建设计和确认他们的基因治疗方法。

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使用全长 AAV 测序改进载体设计

通过全长、高精准度 AAV 测序发现、验证和改进 AAV 载体构建。

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验证表达载体是否表达所需的转录本

通过三代全长转录组测序(Iso-Seq 方法)确认基因治疗载体正在表达蛋白质合成所需的转录本。

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确认 CRISPR-CAS9 基因编辑结果

对以前无法触及的基因组区域进行测序,以碱基水平分辨率研究致病的重复扩增。

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自选网络研讨会

用于发现、设计和生产 AAV 基因治疗的高精准度 HiFi reads

  • 了解 AAV 测序的挑战以及使用 PacBio 长读长解决这些亟待解决的问题的独特优势
  • 了解生物制药研究人员如何使用高精准度 HiFi reads 进行载体发现、设计和质量控制
  • 了解 PacBio AAV 解决方案和分析

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基因治疗的优势和腺相关病毒 (AAV) 载体的前景

AAV 基因治疗可以解决导致疾病的潜在遗传问题,并且有望帮助改善人类健康。通过深入了解疾病潜在遗传成分,科学家们可以改进 AAV 基因治疗并改变疾病进程。

PacBio AAV 测序具有明显优势,能够以高精准度对整个完整的约 4.7 kb 的结构进行测序。获得全长的能力对于发现和识别片段产物非常重要,而高精准度对于识别不需要的突变也至关重要。

分析 将包装的基因组作为单个完整分子进行全面分析
评估 无需过多准备即可直接评估载体完整性
提示 揭示载体制备中片段基因组与全长基因组的相对分布
检测 检测包含源自质粒骨架的序列的反向包装基因组
识别 从包装辅助质粒中识别序列
查找 查找与反向末端重复 (ITR) 嵌合的宿主细胞基因组序列——包含载体序列
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HIFI 测序在基因治疗中的优势

关于基因治疗的常见问题

基因治疗是一种治疗遗传疾病的方法,通过添加、删除或校正患者细胞中的遗传物质进而改变疾病的进程。

通过直接递送进行基因治疗的过程是从患者体内提取细胞,通过治疗基因进行修饰,然后再注射回患者体内。或者,使用基于细胞的递送方法,利用 CRISPR-Cas9 编辑体外靶向细胞,然后直接转移回患者体内。

腺相关病毒 (AAV) 是一种大小约为 4.7 kb 的无包膜病毒,通过工程改造的 AAV 可将 DNA 递送至靶细胞。 由于其低毒性[2]、依赖其他病毒进行复制[3],并具有广泛的嗜性以及感染分裂和非分裂细胞的能力,腺相关病毒(AAV)载体常作为首选载体。

1Berns, K. I., & Muzyczka, N. (2017). AAV: An Overview of Unanswered Questions. Human gene therapy, 28(4), 308–313.

2Meier AF, Fraefel C, Seyffert M. The Interplay between Adeno-Associated Virus and Its Helper Viruses. Viruses. 2020; 12(6):662.

高精准度和完整的可视性对于基因治疗产品的新型载体发现、载体设计和生产质量控制的成功至关重要。HiFi 测序能够以高精准度对全长 AAV 基因组进行测序,是理想的解决方案。

HiFi 可助您实现

  • 对整个 AAV 分子进行测序,以发现能够改善组织特异性递送的新型衣壳结构1
  • 识别可能影响治疗安全性和完整性的结构变异、片段、嵌合体,甚至人类宿主材料2

1Reference: Structural characterization of a novel human adeno-associated virus capsid with neurotropic properties (nature.com) NATURE COMMUNICATIONS | (2020) 11:3279 | https://doi.org/10.1038/s41467-020-17047-1 | www.nature.com/naturecommunications.

2Reference: Tai, P.W. et al. (2018) Adeno-associated virus genome population sequencing achieves full vector genome resolution and reveals human-vector chimeras. Molecular Therapy. 9:130–141.

短读长、qPCR 和准确度低的长读长技术可能会错过 AAV 序列中可能存在的重要变化,进而可能影响基因治疗产品的安全性和有效性。HiFi 测序能够以高精准度对全长 AAV 基因组进行测序,是检测片段、突变和大型结构事件的理想解决方案。

基因治疗技术应用

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使用高精准度 HiFi reads 以单分子分辨率验证基因治疗

了解基因编辑实验方案如何从多个阶段的长读长测序中受益,以优化和增强载体完整性。

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用于基因治疗应用的高精准度 SMRT 测序

马萨诸塞大学医学院的 Phillip Tai 讨论了他关于 AAV 载体中 CRISPR-Cas9 组分设计兼容性的研究。

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研究人员通过 HIFI 测序揭示了 AAV 包装基因组中采用短读长测序无法检测的杂质

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获取更多资源

准确确认 CRISPR-CAS9 脱靶测序和分析

乌普萨拉大学的 Ida Hoijer 向我们分享了她的研究——开发用于检测 CRISPR-Cas9 脱靶效应的长读长测序方法以及定制分析流程。

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PACBIO 测序揭示 AAV 与人类宿主基因组的整合

通过使用 PacBio 长读长测序,研究人员在整合位点处发现大规模重排,这可能会影响载体完整性和基因治疗药物的安全性

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